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자유글 의료생명공합은새로운 세대의 치료법(therapeutics)들은 낭포성 섬유증, 혈우병, 가족성 고지질증, 심장병 및 암 같은 유전적 질병 및 후천성 질병들을 목표로 한다.
2013-08-21 16:13:16
이엠생명과학연구원

새로운 세대의 치료법(therapeutics)들은 낭포성 섬유증, 혈우병, 가족성 고지질증, 심장병 및 암 같은 유전적 질병 및 후천성 질병들을 목표로 함. 공학적으로 조제된 백신 및 항체, 합성 의약품 및 DNA 의약품 rx은 ‘디자이너’ 의약품들과 새로운 의약품 전달 기술들이 사용되기 시작하였으며, 실험 중에 있음.최근의 많은 의학적 진보 중에서 일부를 살펴 봄

 

1)유전자 치료법

 오늘날 유전자를 이용한 환자 치료 등에서 빠른 진전이 이루어지고 있음.새 기술과 더불어 더 우호적인 규제 환경은 특정 질병을 치료하기 위해서 정상 유전자를 세포 하는 방 인 인간 유전자치료(gene therapy)의 연구를 고무하고 있음. 유전자 치료는 후천성 및 유전적 질병들, 암 및 AIDS조차도 치료하는 것에 중요한 관련이 있으며, 유전자 치료의 윤리적 연관성이 끊임없이 논의되고 있지만, 수 백 가지 유전자의 전달 실험이 허가되어서 현재 수행 중에 있음. 현재는 체세포 유전자 치료만이 수행 중이며 생식세포 유전자 치료는 수행되지 않지만 진행중임.  최초의 유전자 치료는 NIH의 W.F. Anderson 박사, M. Blaese 박사 및 K, Culver 박사에 의해 수행 되었고, 1990년 9월에, 중증 복합성 면역결핍증 (servere combined immunodeficiency, SCID)라고 불리는 선천성 면역결핍증을 갖는 네 살 짜리 소녀를 치료하였는데, SCID는 ADA 유전자의 결여에 기인하며 ADA 유전자를 갖는 변형된 T 림프구 세포를 가지고 치료되었는데, 간세포(stem cell)를 받았으므로 이 유전병이 영구히 치료되었음. 그러나 아직도 PEG (polyethylene glycol)-ADA, 합성된 형태의 효소를 주사 맞고 있음. 유전자 치료가 효과가 있다는 것을 결정적으로 설명하는 유일한 방법은 PEG (polyethylene glycol)-ADA를 장기간 투여하지 않는 것으로 이는 유전자 치료가 인간 질병을 완전히 치료했다는 최소의 시범이 되는 것임.

 

2)유전자 전달 기술들

   유전자 치료에 있어 첫 과정은 유전자를 특정 세포에 형질전환하는 것으로 많은 연구들이 근육, 림프구, 간세포, 조혈 간세포, 섬유세포 같은 세포들에 효과적으로 유전자를 전달하는 기술을 발견하기 위해서 집중 되었음.

   특정 세포에 유전자들을 도입하는데 효과적인 기술 및 면역체계를 자극하거나 게놈의 필수 유전자를 무력화하지 않으며 효과적으로 유전병을 치료하는 기술은 유전자가 기본인 치료의 효율을 현격히 증가시킬 것임.

   유전자 도입을 위한 두 전략이 현재 이용됨.

   생체외 (ex vivo)유전자 치료에서는, 세포들이 신체로부터 획득되고, 관심을 끄는 유전자가 도입되며, 세포들이 충분한 수가 될 때까지 배양되고, 도입이나 이식에 의해서 다시 신체로 이 세포들을 돌려보내는 것인데, 만일 환자 자신의 세포들 (autologous cells)이라면, 거부 반응은 일어나지 않은 생체외 유전자 치료의 가장 큰 걸림돌은 도입된 세포들을 이식하는 것임.

   생체외 유전자 치료의 한 예는 핵형전환 요법(transkaryotic therapy)라 부르는 바이러스를 이용하지 않는 접근 방법임.

   생체내(in vivo) 유전자 치료에서는, 유전자가 직접 신체 내의 특정 세포들에 도입됨. 벡터들은 대개 특정 세포를 목표하도록 요구됨. 생체내 치료는 때때로 도입된 유전자가 불안정하고, 단백질이 세포의 수명이 다하도록 발현되는 것이 아니라 일시적으로 발현되며, 이 세포들은 신체에 남아있고, 형질전환 되는 동안 다른 세포들로부터 분리되어 있지 않으므로 특이적이지 않다는 어려움을 보여줌.

   생체내와 생체외 유전자 치료법 모두가 현재 평가되고 있는 중인데, 생채외 과정은 벡터가 신체나 순환계가 아니고 오로지 목표한 세포에만 도입되므로, 개인의 면역체계가 벡터와 직접적인 접촉이 없게 된다는 장점이 있음. 그러나 시간이 매우 오래 걸리고 비싸고 주사가 가능한 생체내 치료법들이 더 실용저기고 따라서 미래에는 아마도 주력 치료법으로 선택될 것임.

 

   3)바이러스에 의한 전달

   바이러스에 의한 전달은 대부분의 유전자 치료 실험에서 이용되는 방법임. 대개의 실험이 안전하고 효과적인 바이러스 벡터의 개발에 집중되어 있음.

   일반적으로 레트로 바이러스(retrovirus), 아데노 바이러스(adenovirus)가 사용되며 헤르페스 바이러스(herps virus) 벡터도 또 다른 가능성을 제공하지만 특성이 잘 연구되지 않았으며, 위험성이 있을 수도 있음.

 

 

                

           벡터                                 용량                     장점                                            단점

       

          레트로바이러스                 8kb                  잘 연구됨                                     작은 삽입 유전자 크기

                                                                                작은 부작용                                  분열중인 세포에만 형질전환

                                                                                재조합 가능성 희박                      돌연변이 유발 가능성

                                                                                장기간 발현         

              아데노바이러스                8-10kb               분열 중이거나 아닌 세포에 형질 전환     염증반응의 위험성

                                                                                삽입 유전자의 고도 발현                        일시적 발현

                                                                                폐 조직에 이상적임                               세포분열 중 벡터가 사라짐

                                                                                에어로솔로 이용가능                            숙주에서 재조합의 위험성

                                                                                숙주 게놈으로 삽입되기 어려움             다른 단백질의 발현

            헤르페스바이러스             ~30kb                  분열 중이거나 아닌 세포에 형질전환       숙주내에서 재조합 가능성

                                                                                 특히 신경조직에 좋음                     일시적 발현

                                                                                  숙주 게놈에는 삽입 빈도가 낮음           특성이 잘 알려지지 않음.

       

    

 

 

 

*레트로바이러스 벡터

  

   현재 대부분의 유전자 치료들은 레트로바이러스 벡터(인간 세포에 감염하는 RNA 바이러스)에 의해 유전자를 인간 세포에 전달하고 이는 목표한 여러 종류의 인간 세포에 유전자를 전달하는 능력, 다양한 유전자와 프로모터를 포장하는 능력 및 숙주 게놈에 도입하는 능력에 기인하는 것임. 그러나, 게놈으로의 도입은 무작위적으로 일어나고, 도입 부위를 예측할 수 없고, 단지 활발하게 분열하는 세포들만 목표가 됨. 바이러스 도입이 필수 유전자들을 불활성하거나, 암 유전자들을 활성화하거나, 그것에 의해 게놈의 돌연변이가 있을 수 있음.

 

    *아데노 바이러스

   아데노바이러스 벡터들은 분열 중이 아닌 세포에도 용이하게 감염되고, 외부 유전자들에 대한 큰 수용능을 갖고 있으며, 외부 유전자가 높게 발현되므로, 생체내 유전자 치료에서 가능성을 보임. 분열중이 아닌 호흡기 기관지 세포에 우선적으로 감염되기 때문에 낭포성 섬유증 및 다른 폐질환 치료에 적절한 벡터가 되고 있음. 게놈에 삽입되지 않으므로 돌연변이의 위험이 거의없고 감염된 세포를 용해하지만, 숙주세포를 죽이지 않도록 조작되어 있음.

  그러나 염증성 면역 반응을 일으킬 수 있고 유전자가 숙주 게놈에 도입되지 않으므로 일시적으로만 기능을 가질 수 있다는 결점이 있음. 그 외 감염된 세포 내에서 아데노바이러스의 복제가 가능하며, 어떤 유전자 산물은 세포들이 악성 암으로 전이하는데 관여하거나, 세포에 독성을 갖거나, 해로운 면역반응을 일으킬 수 있음.

 

    *비바이러스성  전달 방법

    비 바이러스성 전달 방법들은 바이러스 방법보다 더 안전할 수 있음. 전기 천공법, 리포솜 전달법, 미세주입법, 미세주입 발사법등이 있음

   현재 연구는 특정 세포형을 목표로 하는 유전자 도입, 면역 반응을 유발하지 않는 유전자 전달법 및 목표 세포에 도달하기 위해서 순환계에서 생존 가능한 벡터 개발에 집중이 되어있음.

    

 3)유전자 치료 모델들

   특정 유전병에 대해 효과적인 유전자 치료법이 개발됨에 따라서, 유전자의 목표 설정 및 발현에 대한 적절한 프로토콜 개발, 프로토콜의 효과 평가 및 치료법의 안전성을 심도있게 평가하기 위한 임상이전 단계의 연구들이 수행될 것임. 유전자 치료법들이 많은 질병들에 대해 디자인되는 중임.

 

  *간질환

    간질환들을 위한 생체외 및 생체내 유전자 치료들이 현재 연구 중에 있음.

      형질전환된 간세포(hepatocyte)들은 현재까지는 간이나 비장으로 재도입하는 것이 완전히 성공적이지는 않음. 형질전환된 간 세포를 재도입하기 위해 더욱 효과적인 방법은 간이식임.

      어떤 간 치료 실험들은 이미 시행 중인데, 저밀도 지방단백질 수용체(receptor)  (low-density lipoprotein receptor, LDLR) 유전자는 레트로바이러스와 아데노바이러스 벡터들에 의해 간세포로 도입되었음. 생체내 형질도입이 더욱 효과적이고, 간 세포 이식의 효율을 낮추는 문제들을 더 적게 가지고 있기 때문에, 미래에는 생체내 치료들이 많이 이용될 것임.

1992년 일차 보고서가 미국의 재조합 DNA 자문위원회에 보고된 후에, 이 유전자치료법으로 더 많은 환자들을 치료하는 것이 승인되었음.

 

*폐 질환

   유전자 치료의 생체내 방법들이 기도에 영향을 주는 질병들의 치료를 위해서 집중적으로 연구되는 중임. 낭포성 섬유증은 기도 및 췌장이나 소장 같은 다른 기관들에 영향을 미침. 1989년에, 낭포성 섬유증(CF) 유전자가 7번 염색체에서 발견되었고, 후에 생산된 단백질인 낭포성 섬유증 막투과 조절단백질(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR)의 기능을 밝혔음.

유전자 돌연변이와 표현형적 특성의 발현에 대한 관계는 집중적으로 연구되는 중이며, CF환자들은 증가된 점액 생산, 폐의 세균 감염 및 소장과 같은 상피 조직에 영향을 주는 변환된 상피세포 수송과 같은 많은 물리적인 특징들을 보여줌. 유전자 치료는 배양된 상피 세포와 형질전환 CF쥐에서 성공적이었음. 상업화는 에어로졸(DNA 리포좀 같은)을 흡입하는 것에 의해서 폐나 코 지역을 목표로 하는 생체내 형질전환에 집중될 것임.

 

*조혈 질환

  순환계의 세포들은 골수에 존재하는, 기관형성능을 갖는, 미분화된 조혈 간세포에 의해 만들어지며 이 세포들은 적혈구, 백혈구 및 혈소판들로 분화됨.  적혈구들은 신장에서 생산되는 호르몬인 적혈구생성소(erythropoietin)의 작용으로 분화되며, 호르몬인 콜로니 촉진 인자 (colony-stimulating factor, CSF)는 간세포로부터 다섯 종류의 백혈구 와 혈액 내의 이물질 부스러기를 분해하는 네 종류의 식세포를 분화시킴. 골수에서 발견되는 혈소판들은 거핵세포(megakarycyte)라는 거대 세포를 형성하며, 이 세포들은 신체를 통해 순환될 수 있는데 신체를 상처와 외부 침입자로부터 보호함.

  정상 유전자가 형질전환된 조혈 간세포의 재도입은 정상 유전자 산물이 계속적으로 생산되는 것을 보장할 수 있으므로, 유전적으로 조작된 세포들이 환자가 생존하는 동안 만들어질 것임.

쥐의 연구로부터 얻어진 결과들은 다양한 화합물로 세포를 처리하면 조혈세포의 형질도입 효율이 증가된다는 것을 보여줌. 형질도입이나 직전에 인터루킨(interleukin)-3혹은 인터루킨-6 같은 성장인자가, 배양 중인 골수세포에 첨가되면 활성을 갖는 간세포의 비율이 증가되는 것 같고, 세포 집단 내에서 바이러스의 감염에 민감한 세포들의 수도 증가되는 것 같음. 이는 성공적인 이식 가능성까지도 높이는 것을 말함.

 

*순환되는 유전자 산물

  어떤 유전자 산물은 분포되기 위해서 순환계를 목표로 도입되어야만 하는데 그 성공 여부는 유전자 안전성, 산물의 종류, 목표 세포의 반감기, 산물을 합성하고 순환계에 전달할 목표 세포들의 형태 및 종류, 세포에 유전자를 전달하는 방법, 세포 이식의 부위 및 어떤 원하지 않는 면역 작용이 나타날 것인가 등의 요인에 달려있음.

섬유세포(fibroblast), 케라틴 세포(keratinocyte)와 근세포(myoblast)가 실험에서 이용되는데, 근세포와 섬유세포 실험에서는 두 세포 모두 전달된 유전자를 성공적으로 발현하였음. 산물을 생산하는 세포를 캡슐로 넣어서 이식하는 방법은 더 전망이 있어 보이는데, 이 세포들은 혈액으로부터 영양분과 산소를 공급받으면서 면역으로부터 보호받는 알긴산(alginate) 같은 수화젤(hydrogel)로 만들어진 미세한 캡슐에 담겨지고 세포 산물들은 구조물은 자유로이 나와서 순환계의 혈액 흐름으로 합류할 수 있음.

 

 

*암과 자가면역 질환

 현재 많은 종류의 암에 대한 치료법들이 조사되는 중이며, 뇌종양에 한가지 전망이 있는 치료는 레트로바이러스 벡터를 사용하여, 헤르페스바이러스(HSV)의 티미딘 키나제 유전자를 종양세포로 전달하는 것으로, 이는 형질전환된 세포들이 항바이러스 약품에 감수성이 높도록 만듦.   다른 가능성이 있는 치료법들은 면역체계에 대한 유전적 조작을 수반하며, 가능성 있는 암 치료법은 종양의 방지와 파괴에 매우 중요한 T림프구의 유전적 변형을 포함함. 종양 투과 림프구 (tumor-infiltrating lymphocyte, TIL)는 대량의 사이토카인(cytokines)과 종양 부위에서 직접적으로 다른 항암 유전자 산물들을 합성하는데 이용됨. 항암작용을 증진시키는 종양 백신들 같은 단백질을 생산하는 유전자들을 종양 세포에 형질도입이 시도 중이며 이 방법들은 종양을 더욱 더 면역에 민감하게 만듦. 다른 종류의 암 유전자 치료들은 독성 유전자, 암유전자를 억제하는 유전자 및 종양 억제 유전자를 종양 세포로 형질도입하는 것임. 후천성 면역 결핍증 (ADIS)을 치료하기 위한 유전자 치료법들도 개발 중이며 이 치료법들은 T림프구 혹은 조혈세포들 같은 세포가 HIV 감염에 저항을 갖도록 하는 유전적 변환을 수반함. 백신은 HIV 감염을 방지하거나 세포로부터 바이러스의 유출을 막을 것임.

 

4)유전자 치료의 상업화

   유전자 치료가 상업화 되기 전 그에 대한 효과와 안전성을 결정하기 위해서, 동물과 사람에서 광범위한 조사가 있어야만 하며 유전자 치료 테스트가 사람에게 수행되기에 앞서 통제기관에서의 승인을 반드시 얻어야만 함. NIH는 유전자 치료 방법의 개발 및 조사를 위해 막대한 투자를 하였으며 유전자 치료의 임상연구 프로토콜은 안전성과 위험성에 대한 평가들이 재검토 되었음. 유전자 치료 프로토콜은 광범위한 사용이 정립되기 전에 여러 단계에서 조사되어야만 함

첫째, 임상이전 단계에서, 생체외 실험과 실험실 동물 모델에서 조사되었고 임상 실험들이 뒤를 이었음.

많은 유전자 치료 프로토콜이 현재 상업화를 위한 중요한 첫 단계인 임상이전 단계와 임상 1단계에 있음. 연구가 잘 된 많은 유전병들 중에서는, 단지 낭포성 섬유증, 고셰 병, 중증 복합성 면역결핍증, 혈우병 및 가족성 고지질증에 대한 유전자 치료 프로토콜만이 RAC에서 사용이 승인되었음.

AIDS 유전자 치료에서는, HIV 단백질이 환자의 세포에서 발현되어서 항원성을 가지게 되고 면역체계가 감염된 세포들을 공격함. 몇 건에서만 실제 유전자 치료 즉, 잘못된 유전자를 교정하기 위한 유전자 도입이 수행되었음.유전자 치료는 오늘날 지속적인 발전이 진행중이며 비교적 안전한 기술로 보여지고 실제적으로 일반 대중들에게 거의 위험이 없는 것으로 나타났음.

많은 회사들이 활발하게 유전자 치료 프로토콜, 유전자 전달을 위한 기술 및 다른 치료법들을 개발 중이며 리포솜, 미세구(microsphere), 비강 전달, 피부전달 치료법 등과 같은 많은 연구가 시행되었음.시애틀의 Targeted Gene Corp. (TGC)는 현재 1단계 임상 실험 중인 HIV 유전자 치료를 위한 세포의 프로토콜을 개방 중임.미국 샌디에고 시의 Viagene Inc.는 레트로바이러스 벡터를 이용하여, 질병 특이적 CTL들의 생산을 촉진하는 항원을 생산하는 유전자를 전달하는 면역치료법에 집중하고 있으며 메릴랜드 주 Rockville의 Gen Vec은 암을 치료하는데 생체내 방사능 조절 유전자 치료법을 이용하는 중임.

 

5)백신

감염성 백신을 없애기 위해 진행중인 노력에 백신은 필수적인 것임. 감염 경로, 면역 및 병원성에 기여하는 인자들에 대한 이해가 증가하고 있지만, 재조합 DNA 기술은 새로운 세대의 백신을 만드는 것이 가능하도록 했음. 새로운 백신 벡터들 및 새로운 전달 시도, 면역 증강제와 핵산까지도 이용될 것임.

 

*백신 벡터

   질병의 원인이 되는 생물체로, 살아 있으나 악화된 변이체는 가장 강력하고 또한 오래 지속되는 면역반응을 일으키기 때문에 백신으로는 최고인 경우가 자주 있고 그러한 백신을 개발하는데 문제점들이 있는데 면역성을 유지시키면서 배양하는 것이 어려운 경우 및 생물체의 병원성을 악화시키는 방법을 찾는 것이 어려운 경우 등이 있음.

   백신은 병원체로부터 하나 혹은 여러 유전자를, 구강을 통하여 투여될 수 있는 비병원성 생물체에 클로닝 하는 것이 포함될 것이며 이 비병원성 벡터들은 병원성 생물체의 유전자를 발현시키므로 숙주로 하여금 항체에 대항하는 면역반응을 일으킬 수 있음.적절한 외부 면역원을 높은 수준으로 발현하도록 조작된 이 벡터들은 효과적이고 가능성이 있는 항원 전달 체계로 이용될 것임.

 

  *핵산 벡터

핵산은 새 세대 백신으로 가능성이 있는데 한 예로 항원을 생산하는 유전자를 갖는 플라스미드가 근

세포에 주사된 경우에, 항원의 발현은 면역반응을 일으켰음.이는 바이러스의 선택된 구성 부분만을

현하는 것에 의한 백신들에 대한 새로운 시도임.

입자 총(particle gun)은 핵산 백신을 면역성에 대해 적격인 피부 세포들에 전달할 수 있음 이런 종류

백신은 DNA만 이용하기 때문에 바이러스의 사용을 미리 배제하게 함 피하주사 혹은 점막을 통한 핵산

의 전달 또한 적절한데 이유는 이웃한 림프 조직이 항원의 존재에 반응하여 활성화되기 때문임. 그러나

안전성에 대한 질문이 남아있음.

 

 

 *면역증진 기술

   

재조합 DNA 기술에 의해서 더 안전하고, 더 효과적인 백신들이 개발되고 있지만, 많은 경우에 높은

면역성을 보이지 않고 면역성을 증진하는 방법들을 찾는 중임.

방법으로는 항원의 구조를 변형하는 것, 다양한 면역 반응에 촉진하는 림프구에 직접 작용하는 사용

카인의 합성을 포함하는 것, 대식세포를 활성화하는 것, 미세구나 리포솜에 항원을 캡슐로 싸는 것에

해서 분해되는 것이 아니라 장까지 가서 림프 조직을 활성화시키고 점액성 면역 반응을 활성화시키는

것이 포함됨.

 

  6)합성 DNA

   

 합성 DNA들도 또한 미래의 약품으로 개발되는 중인데, 안티센스(antisense) DNA와 세 줄짜리 DNA는

언젠가는 바이러스와 암에 대항하는 의약품으로 사용될 것임.

안티센스 올리고뉴클레오티드는 임상 실험 단계에 이른 최초의 DNA치료법으로 특정 서열을 인식하도

록 디자인되고, 세포막을 통한 확산이나 내포작용에 의해서 세포로 도입됨.

1980년대 초에 어떤 미생물들이 유전자 발현 조절을 위해서 안티센스 RNA를 만든다는 것을 알아냈

데 이 미생물들은 상보적 센스 RNA와 염기쌍을 이루어서 번역을 막고 식물과 동물도 안티센스를 이용

하여 유전자 발현을 조절하는 것을 알았음. 이 과정에서 세포적 과정이 의약품과 중요한 연관성이 있다

는 것을 알았음. 안티센스 유전자는 도한 염색체로 도입될 수 있는데 전사로 만들어지는 안티센스

mRNA는 내재하는 RNA와 상보적으로 만들어짐.

 안티센스 치료는 유전자 조절 능력이 상실된 경우와 유전자가 많이 발현되는 질병을 위한 중요한 치료

법이 됨. 첫 번째는, mRNA 계속적으로 존재하며 두 번째는 mRNA가 너무 많음. 최초의 안티센스 의약품

은 바이러스 감염에 대한 것임.

   

 가장 새로운 DNA 치료 중의 하나는 올리고뉴클레오티드가 RNA 대신에 DNA에 결합하는 세 가닥 DNA

기술임.

생체외 연구에서, 합성 세줄-형성 올리고뉴클레오티드는 목표 지역이나 유전자의 코딩 지역에 결합하

여, mRNA를 생산하는 전사를 선택적으로 방해함. 대부분의 올리고뉴클레오티드는 퓨린을 많이 갖는 2

중 나선의 한 가닥에 결합함.

세 가닥 DNA 치료는, 몇 년 안에는 조사가 시작되겠지만 아직 사람에게 임상 실험하는 단계는 아님.

 

7)치료용 리보자임

촉매 RNA에 의한 특정 RNA의 파괴 기술은 리보자임(ribozyme)의 자가 절단 성질을 이용하는데 현재 의

약품 개발과 중요한 연관이 있는 과정인 mRNA를 절단하도록 합성됨.

RNA를 목표로 하는 치료법에 대한 연구자들의 목표는 합성 리보자임을 동물성 바이러스 생산을 방해하

는 경우에 이용하는 것으로 이런 적용에 대한 가능성을 갖는 리보자임은 식물 병원체들로부터 얻음.

리보자임의 예비 실험에서, 인공적으로 디자인된 리보자임이 생체외에서 절단력이 있음을 보여주었고

다양한 바이러스 표지들이 리보자임 절단의 성공 dun를 결정하는데 이용되었음. 리보자임은 한 가닥의

안티센스 RNA보다는 세포 내에서 더 안정적일 것인데, 리보자임의 복잡성, 고도로 꼬여진 구조가 세포

내의 핵산분해효소에 의한 절단에 대해 더욱 저항성이 크기 때문 안티센스 RNA보다도 크기 때문에 세

포 내로 전달이 어렵다는 것이며 따라서 리포솜과 같은 전달체가 필요하다는 것이 단점임.

또한 리보자임은 서열 특이적인 방법으로 HIV의 RNA를 절단하도록 조작되었는데 이는 HIV에 대한 치료

에 리보자임의 이용을 향한 첫 단계가 됨.

1993년, NIH는 HIV에 감염된 환자에게 리보자임의 치료 조사를 허락했고 많은 유전자 치료 실험들이 진

행 중이며 이 치료법이 효과적이기 위해서는 환자는 주기적으로 조작된 세포를 주입 받아야 하고, 영구

히 조작된 세포를 공급하기를 원한다면, 이 세포들의 골수 이식을 받아야 함.

 

  8)합성 의약품

조작된 단백질이나 항체들은 재조합 DNA 기술로서 급성 질병들을 치료하는데 사용된 제1세대 치료법

들이었으며 이런 분자들은 수명이 짧고 대개 작용 부위에 직접 주입되어야 했고 이를 뒤따른 제2세대

약품들은 작고 안정한 펩타이드(peptides)와 만성 질환들에 효과적인 합성 의약품들을 포함함.

합성 의약품들은 세포 표면 수용체를 방해하는데 이용될 수 있으며 예로, 바이러스가 세포에 감염되는

것을 막을 수 있음. 이 항바이러스 제재의 수요가 크기 때문임. 합성 억제제는 부패성 쇼크와 관절염의

원인인 사이토카인, 종양괴사인자의 작용을 막을 수 있음.

 

  9)조직공학

조직 공학의 새 분야는 손상된 조직과 기관의 대체품을 개발하는 것임. 연간 수백만의 사람들이 조직이

나 기관의 기능을 잃고 있음.

조직 공학은 이 문제에 대한 대안을 제시하며 이는 새로운 조직의 형성을 혹은 기능을 갖는 세포의 이식

을 돕기 위하여 공학과 생물학의 원리들을 취합함.

외배엽, 중배엽 및 내배엽으로부터 유래된 다양한 조직들이 현재 조작 중이고 현재 진행 주인 연구들은

신경계, 피부, 눈의 각막, 간 췌장, 뼈 및 연골, 근육 및 혈관에 대한 대체 조직들을 탐색중임.

 

   

*피부

피부 이식은 심한 화상 및 다른 피부 손상에 자주 필요하며 피부를 모방할 수 있는 방법들을 찾는 중임.

피부를 대체하는 다른 방법들로는, 나중에 사용할 수 있도록 냉동보관할 수 있는 용기에 인간 신생 피부

섬유세포를 실험관에서 배양하는 것임.

   

 *간

    

머지않아 간 기간세포 이식이 전통적인 간 투석을 대체할 것이고, 그에 따라 인체로부터 독소들을 제거

하기 위한 기계적 장치들의 필요성도 제거될 것임. 동물 실험에서 이식된 간 기간세포들이 기능을 하는

것으로 나타났는데, 알부민을 생산하고 대사 노폐물을 제거하였음 민일 이들이 환자 내에서 안정적으로

유지 된다면, 이런 방법들은 영구히 간의 대체법으로 사용될 것임.

         이식되기 전에, 간 기간세포들은 반드시 실험관에서 배양되어야 하며. 세포들은 수화된 콜라겐 막들 사 이에 놓여지고, 그들의 생리적 상태가 분비되는 가능성 표지들에 의해서 조사됨.그리고 간 기간세포들 이 매트릭스가 도포된 폴리머 네트워크 혹은 미세절단체에 연결되어, 세포들이 활




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